식품의약품안전처가 2022년 제도 도입 이후 3년간 운영해온 혁신의료제품 신속심사 제도(GIFT)가 중증·희귀질환 치료제의 국내 도입 속도를 실질적으로 앞당긴 것으로 나타났다. 
 

4일 식약처가 발간한 '혁신의료제품 신속심사 3년 GIFT 성과 브리프' 자료를 보면, 식약처는 이 제도를 통해 총 59개 성분을 신속심사 대상으로 지정하고, 이 가운데 41개 품목을 허가했다. 지정 성분은 화학의약품이 36개로 가장 많았고, 생물의약품이 22개, 의료기기와 결합된 융복합제품도 1개 포함됐다.
 

허가된 41개 품목 중 중증질환과 희귀질환 치료제가 35개(85%)에 달하며, 기존 치료제가 전혀 없던 질환을 대상으로 한 치료제도 23개(56%)나 됐다. 소아용 의약품 역시 10개(24%)로, 소아·성인 겸용 제품을 포함하면 소아 환자를 위한 허가가 두드러졌다.
 

평균 심사기간 70일… 법정처리기한 대비 25% 단축
 

가장 두드러진 변화는 심사 속도다. 식약처는 GIFT를 적용한 41개 허가 품목의 전체 심사 소요기간이 평균 70근무일로, 도입 전 법정처리기한과 비교해 약 25% 단축됐다고 밝혔다. 신속성뿐 아니라 심사 전문성·일관성 등 전반적인 민원 만족도도 3년 평균 85점 이상으로 매년 상승했다.
 

제도 활용도 또한 빠르게 확대됐다. GIFT 지정과 허가심사 건수는 2022년 1건에서 2023년 24건, 2024년 41건, 2025년 55건으로 꾸준히 증가해 연평균 51% 증가율을 기록했다. 2025년 심사건수는 2023년의 두 배에 달한다.
 

종양 분야 최다 지정…기존 치료제 없는 질환군 비중 절반 넘어
 

GIFT 지정 성분은 종양 분야가 27건으로 가장 많았고, 내분비·대사계, 혈액계, 신경계, 간질환 등으로 고르게 확산됐다. 전체 지정 성분 가운데 중증질환 치료제가 38건(64%), 희귀질환 치료제가 13건(22%)이었다.
 

식약처는 특히 기존 치료제가 없던 질환을 대상으로 한 치료제가 전체의 절반을 넘는 **31건(53%)**에 이른 점을 주목했다. 이는 제도의 목표인 ‘미충족 의료수요 해소’를 직접적으로 반영한 결과라는 평가다.
 

임상·품질·비임상 동반 심사…개발사와 상시 소통체계 구축
 

식약처는 신속심사 전담부서를 운영해 개발사와의 일대일 동반자형 협의체를 구축했다. 심사 신청 전 단계에서 개발계획과 허가일정을 논의하고, 심사 과정에서는 수시 동반심사, 보완설명 회의, 추가자료 제출 가이드 등을 제시해 불필요한 지연을 최소화했다.
 

GIFT 지정이 완료되면 세부 정보는 식약처 누리집을 통해 공개된다. 지정 요건, 신청 적응증, 작용기전, 해외 신속승인 프로그램 적용 현황 등이 환자와 의료진, 업계에 투명하게 제공된다.
 

소아 신경모세포종 치료제 ‘콰지바주’…상용화 13개월 앞당겨
 

GIFT 제도의 대표 성공 사례로는 소아 신경모세포종 치료제 콰지바주(디누툭시맙베타)가 꼽힌다. 이 제품은 2024년 6월 허가됐고, 같은 해 12월 급여등재까지 마치며 허가심사 기간을 법정기한 대비 26일 단축했다.
 

특히 신기전 면역치료제로 기존 치료제가 없던 분야에 새로운 옵션을 제공했다는 점에서 의미가 크다. 개발사 레코르다티코리아는 “수시동반심사 덕분에 자료 준비 방향이 명확해졌고, 상용화까지 걸린 시간을 13개월 단축할 수 있었다”고 설명했다.
 

방사성 표적 치료제 ‘플루빅토’…실사 일정까지 앞당긴 신속심사
 

전이성 거세저항성 전립선암 치료제 플루빅토(루테튬-177Lu 비피보타이드테트라세탄) 역시 신속심사 성과를 보여주는 주요 사례다. 2024년 5월 허가된 이 제품은 허가심사 기간을 28일 단축했고, 방사성의약품 특성상 복잡한 해외 제조소 실사 일정도 GIFT 절차를 통해 앞당길 수 있었다.
 

한국노바티스는 “식약처 심사자와 상시 협의가 가능해 제출자료 준비와 글로벌 본사와의 조율이 용이했다”며 “환자가 필요한 시기에 치료를 받을 수 있도록 접근성을 높이는 데 실질적 도움이 됐다”고 평가했다.
 

허가-평가-협상 병행 시범사업으로 신속 등재 지원
 

식약처는 심평원·건보공단과 협력해 GIFT 지정 품목의 조기 상용화를 위한 병렬(병행) 절차도 추진하고 있다. 2023년 4월부터 운영 중인 ‘허가–평가–협상 병행 시범사업’은 식약처 허가 검토와 동시에 심평원의 급여평가, 건보공단의 약가협상을 함께 진행하는 방식이다.
 

대상 품목에는 콰지바주(신경모세포종), 빌베이(가족성 간내담즙정체), 윈레브에어(폐동맥고혈압), 핀테플라(드라벳증후군), 림카토(CAR-T 치료제)가 포함돼 있다. 식약처는 이 절차를 통해 “환자의 치료 기회를 보다 빠르게 확보할 수 있다”고 설명했다.
 

3년간 41개 품목 허가…종양·혈액·신경계·간질환 등 다양
 

부록에는 최근 3년간 GIFT를 통해 허가된 41개 제품 전체 목록이 수록돼 있다. 룬수미오주(모수네투주맙·1호), 엠파벨리주(페그세타코플란·3호), 티루캡(카피바설팁·8호), 엘렉스피오(엘라나타맙·4호), 플루빅토(6호), 콰지바주(13호), 빌베이(15호), 파발타(5호), 제이퍼카(17호), 네페콘(2호), 하이알플렉스(19호), 복스조고(10호), 타발리스(12호), 비브가트(22호), 프루자클라(20호), 배리트락스(탄저 백신·21호), 임델트라(25호), 윈레브에어(24호), 아이커보(29호), 예스카타(36호), 칼소디(31호) 등이다.
 

허가 질환군은 종양, 혈액질환, 내분비·대사질환, 신경계, 감염, 순환기계, 신장질환 등으로 다양하며, 식약처는 “중증·희귀질환·공중보건 위해 질환 중심의 신속한 치료 접근성 개선”을 제도의 성과로 강조했다.

 

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